新規化学物質

新規化学物質（NCE）と新規分子化合物（NME）

医薬品の開発プロセスにおいて、「新規化学物質（NCE）」と「新規分子化合物（NME）」は、しばしば混同されがちな用語ですが、それぞれが医薬品候補の特定の段階や性質を示す重要な概念です。

定義と区別

米国食品医薬品局（FDA）の定義によれば、新規分子化合物（NME）とは、これまでにFDAによって承認されたことがなく、また米国で販売されたこともない活性部分を含む医薬品を指します。すなわち、全く新しい「活性を持つ分子」を含む薬候補を意味します。

一方、新規化学物質（NCE）は、FDAの承認を得た医薬品のうち、関連法に基づいて提出された申請書類に含まれる情報から判断して、「これまでにFDAに承認された活性部分を含まない」ものを指します。これは、既存の医薬品とは異なる新たな活性部分を持つ医薬品として承認されたものを指すと考えられます。

ここでいう活性部分（active moiety）とは、医薬品の有効成分である原薬のうち、生理活性や薬理作用を実際に担う分子やイオンの主要な部分のことです。エステルや塩、その他の非共有結合性の誘導体など、原薬に付加されている不活性な部分は含みません。

一般的に、創薬研究の初期段階で見出される全く新しい化学構造を持つ化合物で、医薬品の候補となるものを指してNCEと呼ぶこともあります。この文脈では、NCEはまだ開発の初期段階にあり、臨床試験などを経て将来的に医薬品として承認される可能性を持つ「種」のような分子を指すニュアンスが強くなります。

新薬開発におけるNCE

医薬品候補としてのNCEは、主に製薬企業などの研究開発部門が創薬プロセスの初期段階で合成・発見する分子です。これらの分子は、特定の疾患に対する治療効果が期待される新しいメカニズムを持つ可能性を秘めています。NCEの合成は、まさに新薬開発の最初のステップと言えます。

NCEが創製された後、開発を進める企業はいくつかの選択肢を持つことになります。一つは、自社でそのNCEの非臨床試験（動物実験など）や臨床試験（ヒトでの試験）を実施し、医薬品としての開発を最後まで進める道です。もう一つは、開発したNCEを他の企業にライセンス供与する道です。

後者のライセンス供与というビジネスモデルは、開発企業にとって大きなメリットをもたらす可能性があります。臨床試験には莫大な費用と長い期間が必要ですが、NCEをライセンス供与することで、自社でこの負担を負うことなく、開発権を譲渡できます。その見返りとして、ライセンス供与元の企業は、契約時に高額な一時金を受け取ったり、将来的にそのNCEから開発された医薬品が販売された場合に、その収益の一部を受け取るロイヤリティ契約や収益分配契約を締結することで、大きな利益を得ることが期待できます。

規制と承認プロセス

医薬品候補であるNCEや、そこから開発された医薬品がFDAによって承認される際には、厳格な審査プロセスを経る必要があります。特に、2007年に改正されたFDA関連法に基づき、全ての新規化学物質（NCE）は、FDAが最終的な承認を決定する前に、専門家からなる諮問委員会の審査を受けることが求められています。これは、新薬の安全性と有効性を多角的に評価し、承認の判断をより慎重かつ透明性のあるものにするための措置です。

新規化学物質（NCE）および新規分子化合物（NME）という概念は、新薬が発見され、開発され、そして患者さんの手元に届くまでの複雑な道のりの中で、それぞれの分子がどのような段階にあり、どのような性質を持つかを示す重要な指標となっています。これらの用語を理解することは、現代の医薬品開発や製薬産業の動向を把握する上で欠かせません。

関連する概念としては、医薬品の構造や性質を探求する「医薬品化学」や、発見された化合物を実際の医薬品として完成させるための全工程を含む「医薬品開発」などがあります。また、「分子実体」というより広範な用語とも関連しています。

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