無増悪生存期間

無増悪生存期間（Progression Free Survival; PFS）

無増悪生存期間（PFS）とは、がんなどの疾患に対する治療が進行中または完了した後に、患者さんが病気の進行や悪化が見られない状態で生存している期間を指します。これは、治療の効果を評価する上で重要な指標の一つです。

定義とイベント

PFSにおける「イベント」とは、具体的には「病気の進行」または「患者さんの死亡」のいずれかが発生することを指します。病気の進行が確認された場合、そのイベント発生日としては、実際に進行が確認された検査日の直前の、最後に病気が進行していなかったと判断された検査日が採用されます。また、病気自体が悪化していなくても、試験期間中に何らかの原因で患者さんが亡くなった場合もイベントとみなされ、その最終生存確認日が期間の終点となります。

臨床における用法

PFSは、特に進行がんの治療における臨床試験で、主要な評価項目（エンドポイント）として広く採用されています。新しい治療法が病気の進行をどのくらい遅らせるか、または患者さんの生存期間をどのくらい延長するかを評価する際に用いられます。

病気の進行は、主に画像診断（CT、MRI、PET、超音波など）によって評価されます。病変のサイズの増加や新たな病変の出現などが進行の兆候とされます。多くの臨床試験では、病変の評価に関する国際的な基準であるRECIST基準などに従って進行が定義されます。また、疾患によっては、腫瘍マーカーの増加など、生化学的な指標に基づいて進行が判断されることもあります。

臨床試験においてPFSのイベント（病気の進行または死亡）が具体的にどのように定義されるかは、試験のプロトコルで詳細に定められます。これは、疾患の種類や試験薬の特性によって、評価すべき項目や基準が異なるためです。

特性、利点、および限界

PFSを評価する利点の一つは、OSよりも早くイベント（病気の進行など）が発生することが多いため、比較的短い期間で試験結果が得られることです。これにより、新しい治療法の効果を迅速に評価し、患者さんに届けられる可能性が高まります。また、PFSは患者さんが生存している間の病状の変化を捉えるため、死亡に至らない程度の病気や治療による影響を評価するのにも適しています。

一方で、PFSの改善が必ずしも患者さんの自覚的な症状の改善やQOL（生活の質）、そして最終的な全生存期間（OS）の延長につながらない場合があることが指摘されています（マクナマラの誤謬として知られる問題）。特に、後続治療の存在や、治療による有害事象がQOLに影響を与える場合などです。

このため、規制当局による医薬品の承認や、治療ガイドラインの策定においては、PFSだけでなくOSやQOLなど、他の評価項目も考慮して総合的に判断されます。

その他の生存期間指標（補足）

PFS、DFS、OSの他にも、治療効果を評価するための様々な期間指標があります。

無再発生存期間（Relapse-free survival; RFS）: 治療後に疾患が再発せず生存している期間。
無転移生存期間（Metastasis-free survival; MFS）: 転移巣が検出されず生存している期間。
無遠隔転移生存期間（Distant metastasis–free survival; DMFS）: 特に遠隔転移が検出されず生存している期間。
* 無イベント生存期間（Event-free survival; EFS）: 病勢進行、再発、あるいは重篤な有害事象など、事前に定められた何らかの「イベント」が発生せず生存している期間。

これらの指標は、評価したい治療の目的や疾患の特性に応じて選択され、臨床試験の結果解釈に用いられます。

全体として、PFSは腫瘍学領域における重要な評価項目の一つであり、病気の進行を遅らせる治療効果を示すために有用ですが、その解釈にあたっては、OSや患者さんのQOLなど、他の側面も合わせて考慮することが重要です。

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