画期的治療薬

画期的治療薬指定とは

画期的治療薬（英: Breakthrough therapy）指定は、アメリカ合衆国の食品医薬品局（FDA）が医薬品の開発および審査プロセスを迅速に進めるために設けている重要な制度の一つです。この制度は、2012年7月9日に成立したFDA安全及びイノベーション法（FDASIA）の第902項を根拠として整備されました。その主な目的は、重篤または生命を脅かす病気に苦しむ患者さんに対して、既存の治療法よりも顕著な治療効果や便益をもたらす可能性のある新しい医薬品を、より早く届けられるようにすることにあります。

「画期的」の意味するところ

この「画期的」（Breakthrough）という言葉の定義は、一般的な感覚とは少し異なります。制度名が示すように、最終的な臨床試験で劇的な効果が確定した医薬品にのみ与えられるものではありません。むしろ、開発の比較的早い段階、具体的には予備的な臨床試験の結果において、対象となる重篤または致命的な病気に対して、既存の治療選択肢と比較して治療上の利益が著しく大きい可能性が示唆された場合に、FDAがこの指定を検討します。つまり、将来的に真に画期的な治療法となる可能性のある薬剤を早期に特定し、その開発と審査にFDAが優先的にリソースを投入するための「お墨付き」といえるでしょう。

指定の要件

画期的治療薬としての指定を受けるためには、いくつかの厳しい要件を満たす必要があります。第一に、その薬剤が、単独で、または他の薬剤と組み合わせて使用されることで、重篤な疾患や生命を脅かす可能性のある病気や状態を治療することを目的としていること。第二に、初期の臨床試験から得られた結果が、臨床的に重要な評価項目（エンドポイント）において、現在利用可能な治療法と比較して大幅な改善を示す可能性があることを示していること。ここでいう臨床的に重要なエンドポイントとは、例えば、患者さんの生存期間の延長、症状の劇的な軽減、疾患の進行を遅らせる効果など、患者さんの予後やQOL（生活の質）に大きく影響する項目を指します。

申請と審査プロセス

画期的治療薬指定の申請は、通常、治験開始に必要な新薬臨床試験開始申請（IND申請）を修正する形で行われます。この申請は、主に第II相臨床試験が終了する前など、比較的開発の早期段階で提出されることが多いです。申請が提出されると、FDA内部の二つの主要な部署、すなわち医薬品評価研究センター（CDER）と生物製品評価研究センター（CBER）によって、厳格な審査が行われます。CDERは化学合成された医薬品などを担当しており、年間およそ100件の画期的治療薬指定申請を受け付けていますが、そのうち指定に至るのは約3分の1程度です。一方、ワクチンや抗体医薬などの生物由来製品を主に扱うCBERでは、年間15件から30件程度の申請が審査されています。

FDAの他の迅速化制度

FDAは画期的治療薬指定の他にも、有望な医薬品の審査および承認プロセスを迅速化するためのさまざまなメカニズムを持っています。これらには、開発初期段階からのFDAとの協議を促進する「ファスト・トラック指定（Fast Track）」、代用エンドポイントに基づき条件付きで早期承認を可能にする「迅速承認（Accelerated Approval）」、そして重篤な疾患などに対する薬剤の審査を優先的に行う「優先審査（Priority Review）」などがあります。画期的治療薬指定は、これらの既存制度と組み合わせて利用されることもあり、特に集中的なガイダンスや資源の投入が期待できる、迅速開発パスの中でも強力なツールの一つと位置づけられています。

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