イデュルスルファーゼ

イデュルスルファーゼ

イデュルスルファーゼ（Idursulfase）は、国の定める希少疾病用医薬品に分類され、主にムコ多糖症II型、別名ハンター症候群として知られる遺伝性疾患の治療に用いられる薬剤です。ムコ多糖症II型は、特定の酵素の欠損により体内にムコ多糖が蓄積し、様々な臓器に影響を及ぼす疾患ですが、イデュルスルファーゼはこの欠損した酵素の働きを補うために投与されます。

薬剤の特性と製造

この薬剤は、リソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼを精製した糖蛋白質です。約76,000ダルトンの分子量を持つこの蛋白質は、525個のアミノ酸残基から構成されています。ヒトの細胞ではなく、ヒト繊維肉腫細胞株であるHT1080の培養細胞系を用いて、遺伝子組換え技術によって人工的に生産されます。

効能と限界

イデュルスルファーゼは、ムコ多糖症II型の全身症状に対して効果を示すことが期待されます。しかし、この薬剤は主に体循環に乗って作用するため、脳血液関門を通過しにくく、残念ながら疾患の中枢神経症状（例えば、認知機能障害）に対しては効果が認められていません。

開発と承認の経緯

イデュルスルファーゼは、かつて米国のTrans Karyotic Therapies社（現在はShire Human Genetic Therapies社に統合）によって、ムコ多糖症II型の治療薬として開発されました。国際的に早期から承認が進められ、2006年7月には米国食品医薬品局（FDA）によって、続いて2007年1月には欧州医薬品庁（EMEA）によって医薬品として承認されました。日本においても、この薬剤は2006年12月に希少疾患用医薬品に指定されました。国内の患者数が極めて少ない状況や、速やかな保険適用が強く望まれた背景から、日本人患者4例を含む米国の臨床試験データに基づいて、2007年10月に日本国内での製造販売が承認されるに至りました。

供給体制と経済的な側面

現在、イデュルスルファーゼは、Shire Pharmaceuticals Group傘下のShire Human Genetic Therapies社によって製造されています。日本国内においては、ジェンザイム・ジャパン合同会社が販売を担っており、販売名「エラプレース」（英語名：Elaprase）として提供されています。この薬剤は、その製造コストや希少性から、医薬品の中でも特に高価な部類に入ります。開発初期段階では、患者一人あたりの年間治療費が30万ドル（当時の為替レートによる日本円で約3,500万円〜4,000万円程度）に達したと報告されています。

安全性に関する重要な情報

イデュルスルファーゼの投与に際しては、いくつかの重要な注意点があります。

注入時反応のリスク: 薬剤の投与中に、あるいは投与開始から24時間以内に、重度の注入時反応（infusion reactions）や、場合によっては生命に関わる重篤なアナフィラキシー反応やショックが発生する可能性があります。発疹、かゆみ、呼吸困難、血圧低下などの症状が現れることがあります。
重症呼吸不全患者への注意: すでに重症の呼吸不全や急性呼吸器疾患を抱えている患者に投与する場合、注入時反応によってこれらの症状が急激に悪化するリスクがあります。投与に際しては、事前に十分な評価を行い、気道確保を含めた適切な処置が速やかに実施できるよう準備しておくことが極めて重要です。
* 抗体産生: イデュルスルファーゼの投与を受けた患者の一部では、薬剤に対する抗体（特にIgG抗体）が体内で産生されることがあります。これらの抗体が薬剤の効果に影響を与えたり、注入時反応に関連したりする可能性が指摘されています。

これらのリスク管理のため、イデュルスルファーゼの投与は、緊急時に対応できる十分な設備と trained personnel がいる医療機関で慎重に行われるべきです。

（本情報は一般的な解説であり、個別の治療に関する判断は必ず医師と相談の上で行ってください。）

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