遺伝子治療

遺伝子治療の概要

遺伝子治療は、機能不全に陥った細胞の異常な遺伝子を修復・修正する手法です。主に、異常遺伝子を持つ細胞内に治療用遺伝子情報を組み込んだウイルスを送り込む方法が採用されていますが、その成功例は限られています。昨今は、さらに進んだDNA導入法が期待されています。この手法では、ベクターを注射、吸入、塗布などの方法で直接患部に送り込むか、患者の血液を事前に取り出して体外で操作し、再び患者に戻すという方法があります。

歴史的背景

遺伝子治療の初めての成功例は、1990年にアメリカでアデノシンデアミナーゼ欠損症を持つ重度免疫不全患者への治療に見られます。日本でも1995年には似たような結果が得られました。その後、2020年代においては、ゲノム編集技術を利用した治療法が臨床試験の初期段階に入っています。

課題と発展

1990年代から遺伝子治療についての臨床試験が進められてきたものの、いくつかの課題が現れました。まず、送達の難しさがあります。DNAは帯電しており、細胞膜や核膜を通過することが困難です。そのため、ウイルスを用いたベクターを利用することになりますが、これを制御するのが容易ではありません。

次に、DNAを標的の細胞に導入した後、その遺伝子が機能を持って発現することが難しいという問題も存在します。特に、タンパク質への転写や翻訳が滞ることが多く、期待される効果が得られないことがあります。また、ウイルスは異物として免疫系によって排除されるため、長期のウイルス投与が困難になることもあります。1999年には遺伝子治療に伴う死亡事故も発生し、さらには白血病を発症した患者も報告されました。

これらの問題を受け、研究はES細胞やiPS細胞を中心とした幹細胞治療に向けてシフトしました。2010年代には、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）、TALEN、そしてCRISPR/Cas9など、より効率的な遺伝子改変技術が登場しました。特に2015年には、CRISPR/Cas9を利用して中国でヒト受精卵の遺伝子操作が行われ、国際的な議論を呼び起こしました。このことから、ヒトの受精卵に対するゲノム編集技術の倫理的問題が新たな課題として浮上しました。

おわりに

遺伝子治療は、医療における未来の希望の一端を担っていますが、その進行には多くの技術的・倫理的課題が存在します。これらの課題を乗り越えることで、患者に対する新たな治療法が提供されることが期待されています。遺伝子工学やゲノム編集を含むこの研究分野は、今後も注目を浴び続けるでしょう。

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