CRISPR-Cas9(クリスパー・キャスナイン)は、現代生命科学における画期的な技術であり、ゲノム編集の主要なツールとして広く利用されています。これは、生物の遺伝情報の本体であるDNA上の特定の場所を狙い撃ちにし、その配列を自由に改変することを可能にする技術です。
概要
CRISPR-Cas9システムの核心は、DNAの二重らせんを切断する能力にあります。この切断は、ガイドRNA(gRNA)と呼ばれる短いRNA分子によって、ゲノム上の正確な位置へと誘導されます。DNAが切断された後、細胞が持つ自然の修復機構が働き、この修復プロセスを利用して、狙ったDNA配列の削除、新たな配列の挿入、あるいは既存の配列の置換といった編集を行うことができます。これにより、特定の遺伝子の機能を失わせたり、新しい遺伝子情報を導入したりすることが可能になります。
CRISPR-Casシステム自体は、本来、細菌や古細菌がウイルスなどの外敵から身を守るための免疫機構として機能しています。このシステムは、その遺伝的な構成や構造の違いに基づいて、大きくタイプI、タイプII、タイプIIIの3つに分類され、さらに細かく12のサブタイプに分けられています。
CRISPR-Cas9は、この中のタイプIIシステムに属するものです。現在では
CRISPR-Cas9以外にも様々なゲノム編集技術が開発されていますが、
CRISPR-Cas9はその簡便さと高い精度から最も広く普及しています。
歴史的経緯
CRISPRシステムの発見は、1987年に日本の研究者である石野良純博士が
大腸菌のゲノム内に特徴的な反復配列を見出したことに始まります。この配列の生物学的な意味は当初不明でしたが、1989年以降、スペインの微生物学者フランシスコ・モヒカ博士がこの反復配列が微生物の獲得免疫システムに関与していることを解明し、それを「
CRISPR」と名付けました。その後、2000年代に入り、デンマークの微生物学者ロドルフ・バラングー氏らが、
CRISPRシステムにおけるCas9という酵素が、標的DNAを切断する重要な役割を担っていることを明らかにしました。
これらの基礎研究の上に、
2012年、アメリカの
生化学者
ジェニファー・ダウドナ博士とフランスの微生物学者
エマニュエル・シャルパンティエ博士が、
CRISPR-Cas9システムを生物の細胞内でゲノムを編集するための普遍的なツールとして応用する方法を開発しました。この技術の登場は、生命科学研究や
遺伝子治療の分野に革命をもたらし、その功績に対して両博士は
2020年に
ノーベル化学賞を受賞しました。
CRISPR-Cas9技術は、基礎研究から農業、医療に至るまで幅広い分野で利用されており、遺伝性疾患の治療や新しい作物開発など、将来の応用への期待が寄せられています。その倫理的な側面についても活発な議論が行われています。