コンパッショネート使用

コンパッショネート使用制度について

コンパッショネート使用（Compassionate Use、CU）とは、命に関わる疾患を抱える患者が必要とする未承認薬を特別に使用することを認める制度です。この制度は、患者のアクセスを保証しつつ、安全を確保し、臨床試験の進行を妨げないように設計されています。この三つの要素のバランスが、CU制度の重要な特徴となっています。

定義と要素

CUは、以下の要素から構成されています：
1. 公的制度 - 法律に基づく制度が存在する。
2. 未承認薬の治療目的使用 - 未承認の薬剤を治療に使用することができる。
3. 倫理的見地からの使用 - 一定のルールのもとで、例外的に使用が許可される。
4. 対象患者 - 重篤または命を脅かす医療条件を持つ患者や、臨床試験に参加できない患者が対象とされる。
5. 代替治療の不在 - 既承認の薬剤が使用できない場合が必要条件とされています。
6. 自己負担への配慮 - 公的制度だが、患者の経済的負担についても考慮されるべきです。

ただし、これは従来の制度とは異なるものであり、例えば「適応外使用」や「拡大アクセスプログラム」とはCUには該当しません。前者は既に承認された医薬品の異なる用途への利用を指し、後者は製薬企業が開発中の医薬品を特定の患者へ提供するものです。

日本における状況

日本では、コンパッショネート使用制度が公的に導入されていないものの、過去に未承認薬の公的供給が行われた実績があります。その例としては、1980年の熱帯病治療、1996年に行われたエイズ治療、1999年のハンセン病治療、そして2020年のCOVID-19治療（アビガン）などがあります。

各国での取り組み

世界では、アメリカやEU、イギリス、カナダ、オーストラリア、韓国などの国々でCUの制度が導入されています。特にアメリカでは、拡大アクセスプログラムや、新型コロナウイルスに対する治療薬の緊急使用許可など、CUに関連する制度が積極的に運用されています。

例：アメリカのケース

アメリカでは、2020年10月にドナルド・トランプ大統領がリジェネロンの未承認薬「REGN-COV2」を投与された事例があり、これによりCU制度の重要性が再認識されました。

まとめ

コンパッショネート使用制度は、重篤な疾患を持つ患者にとって、命を救う可能性を高める重要な仕組みです。未承認薬を利用することによって、患者は治療の選択肢を増やし、より良い結果を得る可能性が開かれます。しかし、この制度の運用には倫理的な考慮や医療的なリスクへの配慮が必要不可欠です。日本を含む各国での導入と整備が進むことが期待されています。

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