治験薬

治験薬（IND）プログラム



治験薬（Investigational New Drug, IND）プログラムは、米国食品医薬品局（FDA）が医薬品開発の初期段階において運用する重要な制度です。このプログラムは、製薬企業や研究者が、開発中の新しい薬剤を一般販売の承認を受ける前に、人体での安全性や有効性を確認するための臨床試験（治験）を開始し、そのために必要な薬剤を供給する許可をFDAから得るための仕組みとして機能します。米国の連邦規則集第21巻第312条に詳細が定められており、医薬品の安全かつ効果的な開発を進める上で不可欠なプロセスの一部と位置付けられています。

この制度は米国におけるものですが、日本や欧州連合、カナダなど、他の多くの国や地域においても、同様の目的を持つ臨床試験実施のための許可制度が存在します。

また、「Investigational New Drug」という言葉自体は、単に制度を指すだけでなく、臨床研究で使用される特定の薬剤そのもの、すなわち「治験薬」「被験薬」「研究新薬」などとも呼ばれます。本稿では、主に米国FDAが定めるこのIND制度について解説を行います。

申請内容の概要



IND申請の主な目的は、開発中の薬剤がヒト臨床試験を実施する上で安全であるか、そして提案された試験計画が科学的に妥当であるかをFDAが評価することです。この評価のため、申請書には以下のようないくつかの重要な情報セクションが含まれます。

  • - 前臨床試験データ: 臨床試験を開始する前に動物実験などで得られた安全性（毒性）や薬理作用に関するデータ、および過去のヒトへの投与経験がある場合はその情報。これにより、薬剤がヒトに投与しても許容できる安全性プロファイルを持っているかが評価されます。
  • - 製造情報: 薬剤の化学構造、組成、製造方法、品質管理体制、安定性に関するデータ。一貫した品質の薬剤を供給できる能力があるかを確認します。
  • - 研究者情報: 臨床試験を指揮する医師（治験責任医師）の資格、経歴、関連する訓練に関する情報。治験責任医師が試験を適切に実施できる能力があるかを確認します。
  • - 臨床試験実施計画書（プロトコル）: 臨床試験の目的、デザイン、対象となる被験者、投与計画、評価項目、潜在的なリスクと管理方法などが詳細に記述された文書。これはIND申請の中心となる部分です。
  • - その他の情報: 被験者からのインフォームド・コンセントの取得手続き、独立した治験審査委員会（IRB）による研究計画の承認、関連する治験薬規制への遵守に関する約束事などが含まれます。また、治験責任医師が試験を安全に実施するために必要な情報を提供する治験薬概要書（Investigator's Brochure, IB）も添付されます。

審査プロセスと許可



IND申請書がFDAに提出されると、原則として30日間の審査期間が設けられます。この期間内にFDAが安全性上の懸念などから異議（臨床保留、Clinical Hold）を申し立てなければ、申請は自動的に有効となり、計画された臨床試験を開始することが許可されます。FDAが懸念を示した場合、その問題が解決されるまで試験開始は許可されません。この30日ルールは、医薬品開発の迅速性を確保しつつ、FDAによる最低限の安全性評価の機会を保障するものです。

INDの主な種類



INDプログラムには、申請の目的や状況に応じていくつかの主要な種類があります。

  • - 商業用IND（Commercial IND）: 新しい医薬品の販売承認（新薬承認申請, NDA）を取得することを最終的な目標とする製薬企業による最も一般的な申請タイプです。
  • - 研究用IND（Research IND または Clinical Research IND）: 主に研究者や学術機関が提出する非商業的な申請で、未承認薬の研究や、承認済み薬剤の新しい適応症や患者集団での研究が目的です。
  • - 緊急使用IND（Emergency Use IND）: 標準治療がない生命を脅かすような重篤な病状に対し、通常のIND申請プロセスを経る時間がない場合に、未承認薬を緊急に使用するための制度です。人道的使用（Compassionate Use）や単一患者INDとも呼ばれます。
  • - 治療用IND（Treatment IND）: 重篤または生命に関わる症状を持つ患者に対し、FDA承認前の薬剤を治療目的でより広範に利用可能にするための申請です。ALSや特定の認知症などが対象疾患に含まれます。
  • - スクリーニングIND（Screening IND）: 構造的に類似した複数の候補化合物の中から、最も有望なものを選び出すための予備的な臨床試験を行うための申請です。

補足事項



INDのもとで臨床試験に使用される治験薬には、「注意：新薬 - 連邦（または米国）法により治験用に制限されている。」といった特定のラベル表示が義務付けられています。

IND申請される薬剤のうち、約3分の2が低分子医薬品であり、残りがバイオテクノロジー由来の生物製剤です。また、残念ながらIND申請された薬剤の約半数は、前臨床試験または臨床試験のいずれかの段階で開発が失敗に終わるのが現状であり、医薬品開発の難しさを示しています。

事例



過去には、FDAが医療用大麻のコンパッショネート使用を認めるためのINDプログラムを運営していましたが、新規患者の受け入れは停止されています。また、米国国防総省が炭疽ワクチン接種プログラムにおいて、まだ広く承認されていない炭疽ワクチンをINDに分類して使用した例があります。

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