ロミプロスチム

ロミプロスチム（開発コード：AMG531）は、特定の血液疾患の治療に用いられる医薬品です。これは、体内で血小板の数を調節する働きを持つホルモン、トロンボポエチンとよく似た作用を示す「トロンボポエチン受容体作動薬」という種類に分類されます。具体的には、遺伝子組み換え技術によって作られた融合タンパク質であり、トロンボポエチンのアミノ酸配列とは直接的な相同性はありませんが、巨核球と呼ばれる骨髄中の細胞表面にあるトロンボポエチン受容体を刺激することで、血小板がより速いペースで作り出されるように促します。

効能・効果

本剤は、主に以下の疾患の治療に用いられます。

慢性特発性血小板減少性紫斑病（ITP）: 自己免疫疾患の一種で、血小板が破壊されやすくなり数が減ってしまう病気です。
既存治療で効果が不十分な再生不良性貧血: 骨髄の機能が低下し、赤血球、白血球、血小板などの血液細胞が十分に作られなくなる難病です。

特に、これまでの治療法（ステロイド療法、免疫グロブリン療法、脾臓摘出など）で十分な効果が見られない、あるいは治療が困難なケースに対して考慮されます。

投与方法と治療計画

ロミプロスチムは通常、週に一度、皮下注射によって投与されます。投与量は、患者さんの体重と治療開始時の血小板数に基づいて医師によって慎重に決定されます。そのため、注射を行う前には毎回、血液中の血球数を測定する検査が実施されます。

ITPの治療においては、血小板数を正常値（一般的に15万～45万個/mm³）に戻すことよりも、出血リスクを減らすために5万個/mm³以上に維持することが目標となります。血小板数が20万個/mm³を超えた状態が2週間連続で確認された場合は、投与量の減量や一時的な中止が検討されます。

一方、治療が難しい再生不良性貧血に用いる場合は、ITPの場合よりも高用量から治療が開始されることがあり、血小板数だけでなく、ヘモグロビン濃度や好中球数といった他の血液細胞の数値も参考にしながら投与量が調整されます。

注意点として、ロミプロスチムの投与を急に中止すると、血小板数が再び急激に低下し、出血を起こしやすくなる可能性があるため、自己判断での中止は避ける必要があり、医師の指示のもとで慎重に行う必要があります。

臨床試験における有効性

本剤の有効性は、複数の臨床試験で確認されています。

慢性ITPの成人患者を対象とした試験では、プラセボ（偽薬）と比較して、ロミプロスチムを投与された患者さんで、あらかじめ定められた基準を満たす持続的な血小板数の改善が有意に多く認められました。
既存の免疫抑制療法などで十分な効果が得られなかった成人再生不良性貧血患者さんを対象とした国際共同試験では、投与開始から約半年後の時点で8割を超える患者さん（83.9パーセント）に血液学的改善が見られました。

副作用

ロミプロスチムの投与に伴い、いくつかの副作用が報告されています。特に注意が必要な重大な副作用としては、以下のものが挙げられます。

血栓症・血栓塞栓症: 血管内で血液が固まりやすくなる状態です。肺の血管が詰まる肺塞栓症（0.8パーセント）、足などの深い静脈に血栓ができる深部静脈血栓症（0.8パーセント）、心臓の血管が詰まる心筋梗塞（0.6パーセント）、静脈に炎症が起きる血栓性静脈炎（0.5パーセント）などが報告されています。血小板数が過度に増加すると血栓リスクが高まるため、血小板数のモニタリングが重要です。
骨髄レチクリン増生: 骨髄に線維成分が増える状態です（1.7パーセント）。重度になると骨髄線維症に進行し、血液を作る能力がさらに低下する可能性があります。
出血: 血小板数が目標値に達しない場合や、投与中止後に急激に血小板数が減少した場合に起こるリスクがあります。

比較的多く見られる副作用としては頭痛があり、10パーセント以上の患者さんに発生することが報告されています。また、本剤の作用機序から、骨髄の状態に変化を伴う可能性があり、その結果として筋肉や関節の痛み、四肢の不快感、不眠などが生じる可能性も示唆されています。

承認状況

ロミプロスチムは、世界各国で承認されています。

アメリカ合衆国では、2008年8月22日に食品医薬品局（FDA）によって、他の治療法で効果が見られない成人の慢性ITPに対する長期治療薬として承認されました。
* 日本では、2010年2月2日に希少疾病用医薬品として指定を受けた後、2011年1月21日に慢性ITPの治療薬として製造販売承認を取得しました。さらに、2019年6月18日には、既存治療に抵抗性を示す再生不良性貧血の治療薬としても追加承認されています。

これらの承認により、特に治療選択肢が限られていた患者さんにとって、新たな治療の道が開かれました。

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